中國(guó)科學(xué)家將啟動(dòng)“基因編輯”技術(shù)人體試驗(yàn)

7月21日，世界上最有名望的科學(xué)雜志之一《自然》雜志官網(wǎng)發(fā)出重磅消息：今年8月，中國(guó)科學(xué)家有望開展全球首個(gè)CRISPR-Cas9基因編輯臨床試驗(yàn)治療肺癌，試驗(yàn)將由四川大學(xué)華西醫(yī)院腫瘤學(xué)家盧鈾教授及其研究小組進(jìn)行，這一臨床試驗(yàn)已于7月6日通過了醫(yī)院審查委員會(huì)的倫理審批。

請(qǐng)看相關(guān)報(bào)道：

A team of Chinese scientists will be the first in the world to apply the revolutionary gene-editing technique known as CRISPR on human subjects.

一組中國(guó)科學(xué)家將成為全球首個(gè)將具有革命意義的基因編輯技術(shù)CRISPR用于人類被試者的團(tuán)隊(duì)。

Led by Lu You, an oncologist at Sichuan University’s West China hospital in Chengdu, China, the team plan to start testing cells modified with Crispr on patients with lung cancer in August, according to the journal Nature.

《自然》雜志報(bào)道顯示，該團(tuán)隊(duì)由四川大學(xué)華西醫(yī)院腫瘤學(xué)家盧鈾帶領(lǐng)，他們計(jì)劃今年8月開始在肺癌患者身上試用經(jīng)過基因編輯的細(xì)胞。

CRISPR是Clustered regularly interspaced short palindromic repeats(規(guī)律成簇的間隔短回文重復(fù))的縮寫形式，讀音與 crisper相同，這是大多數(shù)細(xì)菌和古細(xì)菌的一種天然免疫方式(immune system)，可用來對(duì)抗入侵的病毒及外源DNA(foreign genetic elements)。

如果我們把細(xì)菌或病毒比作敵人，敵人第一次入侵的時(shí)候，我們大多情況下沒有特效武器，但人體的免疫系統(tǒng)馬上就發(fā)現(xiàn)這個(gè)東西和我們不是一伙兒的。如果這家伙兒沒把我們弄死，活下來的我們至少記住這個(gè)壞蛋的特征了，并且產(chǎn)生了抗體，下次再碰到同樣的敵人時(shí)，就不怕了。這樣的免疫體系就是CRISPR/Cas system。

CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)(gene-editing technique)可以用專門編寫的酶Cas9發(fā)現(xiàn)、切除并替換基因鏈的某個(gè)特定部分。通過這樣的基因編輯手段，可以實(shí)現(xiàn)改變老鼠的毛色、設(shè)計(jì)出不傳染瘧疾的蚊子和抗害蟲莊稼(pest-resistant crops)，以及修正各類基因疾病(correcting a wide swath of genetic diseases)等。

此次四川大學(xué)華西醫(yī)院人體臨床試驗(yàn)計(jì)劃招募10名受試者，全部為晚期肺癌患者。盧鈾教授表示，肺癌是我國(guó)發(fā)病率增長(zhǎng)最快和死亡率最高的惡性腫瘤之一。這是首選肺癌進(jìn)行試驗(yàn)的原因。所招募的受試者，必須是轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(patients with metastatic non-small cell lung cancer)并經(jīng)化療(chemotherapy)、放療(radiotherapy)或靶向治療(targeted therapy)等標(biāo)準(zhǔn)治療后無進(jìn)展的患者。

值得一提的是，華西醫(yī)院在臨床試驗(yàn)中采用的基因編輯技術(shù)不會(huì)對(duì)人體生殖系統(tǒng)進(jìn)行編輯(the trial does not edit the germ-line)，因而試驗(yàn)的影響不具有遺傳性(not hereditary)。